重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性疾病，其临床表现具有明显的异质性，给患者的生活和工作带来极大的困扰。6月14 -16日，第六届中国重症肌无力大会召开，在此期间，医脉通特邀来自北京大学第一医院的高枫教授，就“重症肌无力的前沿进展及未满足的临床需求”话题展开讨论。本文整理如下，以飨读者。
北京大学第一医院 •北京大学第一医院神经内科主任医师，副教授，硕士生导师 •中国免疫学会神经免疫分会委员 •中华医学会老年医学分会神经学组委员 •中国卒中学会神经免疫分会委员 •北京神经内科学会神经感染与免疫专业委员会委员 •做为主要项目成员，参加过脑血管疾病八五、九五重大攻关课题的部分工作，参加过国家自然基金和卫生部课题基金等课题工作，其中原发性线粒体肌病与脑肌病的诊断与治疗的科研课题，曾获卫生部科研成果奖1项、北京市成果奖1项 •以第一作者或通讯作者身份在主要期刊发表论文23余篇，以主要完成者身份参与发表论文30余篇，参加编写专著3部
医脉通：重症肌无力是一种慢性自身免疫性疾病，具有病程长、难治疗、易复发等特点。请您谈谈MG的治疗现状，以及目前MG治疗药物的进展情况？ MG的治疗可分为两个阶段，自上个世纪开始主要采用对症治疗的方式。溴吡斯的明是从上世纪60年代至今一直沿用的对症治疗药物，展现了良好疗效。 此外，免疫调节治疗方式也一直不断发展。初期免疫调节治疗基本以口服免疫抑制剂治疗为主，如糖皮质激素、硫唑嘌呤等，使得重症肌无力危象患者的死亡率从上世纪60年代的近100%降低到十年前的1%-2%，极大提高了患者的生存率。然而，免疫抑制剂虽然在治疗过程中具有显著疗效，但也存在一定副作用。激素类药物最显著的副作用之一是对患者外貌的改变，如满月脸、水牛背、四肢变细等病态样貌，对患者的生理心理都产生一定影响。其次，口服免疫抑制剂对血液系统有一定抑制作用，可导致患者血小板、白细胞降低，肝肾功能损害等。因此，尽管治疗后患者可能从濒临死亡状态转变为带病生存状态，但未必能够完全恢复至健康人的水平。 近十年来，随着科技的进步，MG治疗产生了质的飞跃，单克隆抗体制剂应运而生。最早出现的CD20单抗显著改善了过去被认为难治性MG患者的预后，约70%-80%的患者在治疗后显示出明显的缓解，从严重病态逐步恢复至接近正常人的状态。近两年来我国上市了两种新型单抗，FcRn抑制剂和补体C5抑制剂，这两种新型单抗的显著优势之一是起效快，可以使患者的症状尽快缓解而避免进入危象状态。其次，相比传统药物，新型单抗副作用相对较小，减少了传统治疗方法带来的不良反应，让患者更快地回归正常生活。 医脉通：请您分享一下目前MG领域还存在哪些未满足的需求？ 十年前的治疗更加注重患者的生存率，让患者从生死边缘脱离。随着科技进步发展，目前的治疗可极大降低患者的残疾率，使其恢复正常生活。目前，虽然有越来越多可供选择的治疗药物，但并非对所有患者100%有效，仍有部分患者无法达到理想的最小带病状态。其次，现有治疗药物存在一定副作用，治疗时仍需兼顾处理。单抗类药物起效快、疗效好，但部分药物疗效持续时间有限，短期内仍需反复用药。此外，虽然这些新的单克隆抗体药物已经纳入医保，但由于报销比例不同，部分患者家庭仍需承担不小的经济压力。因此，当前治疗仍不能满足所有患者需求，未来需要更进一步的努力。
