重症肌无力（MG）是一种罕见的自身免疫性疾病，其临床表现具有明显的异质性，为患者的生活和工作带来了极大的困扰。2024年6月14日-16日，第六届中国重症肌无力大会召开，在此期间，医脉通特邀来自清华大学第一附属医院的矫毓娟教授，就“重症肌无力的治疗进展”展开讨论，本文整理如下，以飨读者。
清华大学第一附属医院
•清华大学第一附属医院神经内科副主任，副主任医师，医学博士，清华医学院副教授
•北京神经内科学会神经感染与免疫专业委员会常务委员
•北京整合医学学会感染免疫与神经眼科分会常务委员
•北京神经科学学会神经免疫与相关疾病专业委员会委员
•北京老年痴呆防治协会第四届理事会理事
•中国卒中学会免疫分会第一届委员会委员
•曾主持过院级科研基金、参与北京市科委“首都临床特色应用研究”专项课题，及国家自然科学基金项目研究
•近年以第一作者或通讯作者发表SCI文章累计影响因子近30分
医脉通：重症肌无力（MG）作为一种慢性自身免疫疾病，对患者的生活和健康造成了严重的危害。请您谈谈MG理想的治疗目标以及现存问题?
MG临床表现具有较高的异质性，眼肌型MG的患者最常见的症状是眼睑下垂和由于眼球运动障碍引起的斜视、视物重影或称为复视。这些症状除了影响患者视觉功能，还影响了患者自身的外貌，造成了一定的社会心理压力。对于更严重的一个类型，全身型MG的患者，除了眼睑下垂和复视外，还可能出现四肢肌肉无力、咀嚼吞咽困难、颈肌无力、甚至呼吸困难等症状，不但严重影响患者的生活质量，甚至还可能对生命构成威胁。
经过几十年的研究和现代制药技术的不断进步，MG在免疫治疗方面取得了显著的成就。如今，许多患者通过有效的治疗方案，病情能够在很大程度上缓解，显著缓解的患者可以不影响他们的日常生活和工作。然而，在中国，达到完全治愈或显著缓解的患者比例仍然低于西方发达国家。这主要是由于我们对这种自身免疫性疾病的重视程度不够和治疗信心不足，导致早期免疫治疗的开展不够积极。如果能够在早期阶段更加积极地进行免疫治疗，相信更多的患者将有望恢复接近正常的生活，过上充实且有质量的人生。
医脉通：重症肌无力危象（MC）是MG最危重的症状，也是导致MG患者死亡的主要原因。请您谈谈MC的防治现状以及未来展望？
重症肌无力这一病名让许多患者望而生畏。初次被诊断时，很多人会担心自己的病情是否非常严重甚至危及生命。实际上，这种恐惧源于我们对这种疾病的早期认识阶段。当时，缺乏有效的抗生素、呼吸机支持系统、肾上腺糖皮质激素以及各种免疫制剂和生物制剂，对MG的病理生理机制和致病因素的理解也非常有限。在那个时期，全身型重症肌无力的死亡率曾高达70%以上。然而，随着医学研究的进展和新型治疗手段的出现，从上世纪初至上世纪二三十年代，ＭＧ的死亡率显著下降至20%～40%。这一进步不仅反映了医学技术的飞速发展，更展示了我们对重症肌无力的理解和治疗方法的不断进步。
后来，随着重症监护病房（ICU）和新一代抗生素的出现，以及肾上腺糖皮质激素和其他免疫疗法的广泛应用，MG的死亡率已被降至2%以下。这意味着现在的我们拥有强有力的工具来对抗疾病，降低死亡率。即使这样，仍有一部分患者可能会出现危及生命的状况——肌无力危象，需引起我们的特别关注。
对于全身型重症肌无力患者，尤其是那些表现出四肢无力、咀嚼和吞咽困难的症状，必须尽快积极就医。MG具有高度的异质性，即每个患者的病情可能存在很大差异。同一患者的每次病情加重情况和对药物的反应也可能因时而异。因此，我们建议患者前往具备神经免疫治疗经验的医生处，或是专门的神经免疫治疗中心，尽快确诊并制定合理的治疗方案。同时，要尽可能早期应用优质的生物制剂和其他高效药物治疗，以避免病情从较轻的状态转变为危急的肌无力危象。
当患者出现肌无力危象时，不仅需要进行免疫治疗，还需要综合支持全身各系统功能，进行呼吸支持、预治感染等多方面的综合治疗措施，才能有效挽救患者的危象状态。
医脉通：对于本次第六届全国重症肌无力大会，请问您的医院和您的团队都提供了哪些支持？
非常荣幸，我本人能够多次参加由爱力重症肌无力关爱中心组织的全国重症肌无力大会。今年，除了我个人的参会之外，我还带领了我的团队，为第六届全国重症肌无力大会提供了全方位的医疗保障服务。我们的志愿医疗小组包括来自神经内科、急诊科和门诊部的医生和护士，集中为参会的患者提供健康咨询、血压血糖测量、体温监测，以及过敏、重症肌无力等病情的紧急处理。
我们希望每一位病友及家属健康、幸福和快乐。让我们共同努力，携手为重症肌无力患者创造一个更加光明的未来。
清华大学第一附属医院矫毓娟教授及其团队参与并支持第六届全国重症肌无力大会
