近日，全球首个可皮下注射的C5补体抑制剂泽卢克布仑钠在中国获批，用于治疗抗乙酰胆碱受体抗体阳性的成人全身型重症肌无力。作为全身型重症肌无力唯一可自行给药的靶向C5补体抑制剂疗法，泽卢克布仑钠可通过其靶向作用机制抑制补体介导的神经肌肉接头损伤。这一创新疗法标志着重症肌无力的治疗模式正朝着更便捷、更自主的慢性病管理方向发展。
爱力在成立之初就曾总结的广大患者希望梦想：让重症肌无力像糖尿病一样成为可居家管理的慢性病，皮下给药的创新疗法正在为患者实现这个梦想。
治疗方式革新：从医院到家庭
泽卢克布仑钠的核心突破在于其给药方式的根本性改变。作为全球首个且唯一可通过皮下注射给药的C5补体抑制剂，它允许患者在经过培训后自行给药。每次注射仅需5-8秒即可完成，大大减轻了患者频繁往返医院接受静脉输注的负担。
给药周期为每日一次，高频次、短间隔的居家给药模式，为患者提供了持续的补体抑制能力，从而实现对疾病的长期、稳定控制，让重症肌无力的管理变得更像高血压、糖尿病等慢性病，显著提升了患者的生活独立性与质量。
未竟之需：聚焦中国全身型重症肌无力患者的治疗挑战
全身型重症肌无力（gMG）是一种罕见、慢性且异质性的自身免疫性疾病，主要表现为神经肌肉接头（NMJ）功能障碍。据弗若斯特沙利文2025年报告，全球约有120万名全身型重症肌无力患者，其中约22万在中国。全身型重症肌无力的常见致病抗体主要包括乙酰胆碱受体（AChR）抗体和肌肉特异性受体酪氨酸激酶（MuSK）抗体。其中，AChR抗体最为常见，约80~90%的患者可检测到该抗体。
在AChR抗体阳性的患者体内，异常抗体会激活免疫系统的补体反应，最终在神经与肌肉的连接处形成“攻膜复合物”(Membrane Attack Complex, 简称MAC)，破坏神经肌肉接头，导致肌肉无力及信号传递受损。阻止这一复合物的形成，可减轻损伤，帮助神经维持信号传导，保护肌肉功能。
全身型重症肌无力的症状通常不可预测，且容易反复波动，给长期管理带来挑战。现有传统治疗手段存在局限，包括药物副作用较大、疗效维持不稳定以及可及性受限，使患者在疾病管理中面临持续困难。
“重症肌无力是一种需要长期管理的慢性自身免疫性疾病，其临床表现常呈阶段性波动，部分患者在传统治疗下难以实现持久缓解和功能稳定，严重影响生活质量。临床迫切需要更加安全、有效且便捷的创新药物，为患者提供长期稳定的治疗支持。”复旦大学附属华山医院副院长，神经内科主任医师、中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会副主委、中国重症肌无力协作组组长赵重波教授说。
创新靶向治疗方案满足患者多样化需求
首都医科大学宣武医院神经内科主任医师、中华医学会神经病学分会神经肌病学组委员笪宇威教授表示，“泽卢克布仑钠的出现，为全身型重症肌无力治疗带来了重要突破。作为全球首个可在家中自行皮下注射的C5抑制剂，它不仅赋予患者灵活的用药方式，更帮助他们在更好掌控病情的同时，重拾生活的信心。研究显示，该药不仅能在一周内快速改善症状，还能在长期治疗中保持疗效平稳和生活质量持续提升。这种既快速又持久的治疗体验，对患者而言意义非凡。”
创新疗法的上市，不仅是单一新药的诞生，更代表着自身免疫性疾病治疗理念的进化。它将一种复杂、难以预测的疾病，通过创新的皮下注射技术和确定的用药周期，转化为可在家中进行常规管理的慢性病，为患者带来了前所未有的便捷与希望，是治疗范式的一次重要跨越。
关于全身型重症肌无力（全身型重症肌无力）
全身型重症肌无力是一种罕见自身免疫性疾病，全球患病率为每百万人100-350例。4患者可出现复视、眼睑下垂、吞咽/咀嚼/言语困难及危及生命的呼吸肌无力等症状。致病性自身抗体通过靶向突触后膜特定蛋白破坏神经肌肉接头突触传递。全身型重症肌无力可发生于任何种族、性别或年龄人群。
关于RAISE研究
RAISE研究（NCT04115293）是一项多中心、III期、随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在确认泽卢克布仑钠在抗AChR抗体阳性全身型重症肌无力成人患者中的疗效、安全性和耐受性。主要终点为第12周重症肌无力日常生活活动量表（MG-ADL）评分较基线的变化。次要终点包括定量重症肌无力量表（QMG）、重症肌无力复合量表（MGC）及修订版重症肌无力生活质量15项量表（MG-QoL15r）评分变化、首次挽救治疗时间、第12周达到最小症状表达（MG-ADL≤1分且未接受挽救治疗）的患者比例等。安全性通过治疗期不良事件（TEAEs）发生率评估。完成RAISE研究的患者可进入开放标签扩展研究RAISE-XT（NCT04225871）。详情见https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04115293。
* MG-ADL（重症肌无力日常生活量表）是用于评估重症肌无力（MG）患者症状对日常生活影响的标准化工具，评分越高表明症状越严重，0或1分为理想控制状态。
* QMG评分是重症肌无力（MG）临床评估的核心量表，全称为重症肌无力定量评分体系（Quantitative Myasthenia Gravis Score），通过13项标准化测试对患者骨骼肌功能进行客观量化评估，总分为39分，分值越高表明肌无力症状越严重。
