“眼皮抬不起来、说话不清楚、走路没力气，吃饭吞咽都费劲”是许多重症肌无力（MG）病友的真实写照。面对这些症状，患者踏上漫长的求医之路。过去，他们往往辗转多家医院，历时数月甚至数年才能确诊。确诊后，面对的治疗选择也十分有限，常常只能依赖激素和少数几种传统免疫抑制剂。随之而来的，是医生那句“终身服药”的告知。

终身服药意味着与药物的长期相伴，也意味着在疗效和副作用之间不断的权衡。

重症肌无力作为一种因免疫系统错误攻击神经-肌肉接头而导致的慢性自身免疫性疾病，传统治疗如同“大水漫灌”，虽能控制病情，却常伴随激素脸、骨质疏松、肝肾功能受损等副作用。

所幸时代在进步，医学也在前行。

这条治疗之路，正变得越来越宽广。如今，随着医生对疾病认知的深入，治疗领域正迎来前所未有的发展。我们正在见证MG治疗从“广泛压制”向“精准干预”的深刻转变。

目前，临床上已有数类靶向药物应用于MG，它们作用于疾病病理的不同环节。

例如，FcRn拮抗剂能加速清除MG患者血液中已有的致病抗体，起效迅速。

►代表药物

艾加莫德（Efgartigimod）、罗泽利昔珠单抗（Rozanolixizumab）。

►作用机制

通过高亲和力结合新生儿Fc受体（FcRn），阻断IgG抗体（包括致病性自身抗体）的回收过程，从而加速其在血浆中的分解代谢。

►创新与特点

通常能在较短时间内快速降低抗体滴度，改善症状，适用于急需病情控制或作为长效治疗起效前的桥接治疗。目前证据显示，艾加莫德和罗泽利昔珠单抗均对抗AChR抗体阳性患者有效，罗泽利昔单抗在抗MuSK抗体阳性患者的临床试验中也显示出疗效。

►适用类型

艾加莫德：适用于抗AChR抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者。

罗泽利昔单抗：适用于抗AChR或抗MuSK抗体阳性的全身型重症肌无力成人患者。

补体C5抑制剂则像在攻击链的末端竖起“防护盾”，阻断抗体介导的终末损伤，为经传统免疫抑制治疗后疗效不佳的MG患者提供新选择。

▶代表药物

依库珠单抗（Eculizumab）、雷夫利珠单抗（Ravulizumab，长效制剂）、泽卢克布仑钠（Zilucoplan）。

▶作用机制

在攻击链末端竖起“防护盾”，选择性抑制补体级联反应的末端成分C5，阻止膜攻击复合物的形成，从而直接保护神经-肌肉接头免受抗体介导的补体途径的破坏。

▶创新与特点

对于传统免疫抑制治疗不佳的抗AChR抗体阳性患者疗效显著。泽卢克布仑钠是全球首个可皮下自我给药的C5抑制剂，极大提高了治疗便捷性。

▶适用类型：抗AChR抗体阳性的难治性全身型重症肌无力成人患者。

B细胞靶向治疗扮演“源头调解员”，通过直接清除B细胞，或者影响B细胞的活化与存活来减少抗体生产。

传统B细胞耗竭剂

▶代表药物：利妥昔单抗（Rituximab，靶向CD20）；

▶作用机制：通过特异性靶向前体B细胞和成熟B细胞表面的CD20抗原，介导免疫反应清除这些细胞，从而减少致病性自身抗体的产生。

▶当前状态：在抗MuSK抗体阳性型MG中疗效证据充分，是临床常用的重要治疗选择；在抗AChR抗体阳性型中，则多用于其他治疗无效的难治性病例。

靶向BLyS/APRIL的双靶点抑制剂

▶代表药物：泰它西普（Telitacicept）。

▶作用机制：作为重组融合蛋白，同时抑制B细胞活化因子（BLyS）和增殖诱导配体（APRIL），从上游影响B细胞的成熟与浆细胞的存活；

▶当前状态：已在中国获批用于抗AChR抗体阳性的全身型MG成人患者。

口服免疫调节剂

▶代表药物：克拉屈滨（Cladribine）；

▶作用机制：嘌呤类似物，选择性靶向淋巴细胞，产生长期免疫调节作用；

▶当前状态：在MG治疗中的确切地位与长期疗效/安全性，尚需更多高级别循证医学证据支持，目前多用于其他治疗不佳的探索性治疗。

这些药物代表了“精准治疗”的进步，但它们大多仍需要长期或定期使用，以持续管理疾病症状。那能否直接通过药物靶向那些长期存活、持续制造致病抗体的“根源细胞”，从而实现更持久的病情缓解呢？

基于这一思路，医学界将目光投向了更前沿的“细胞级”精准清除疗法。

以双特异性T细胞衔接器（TCE）疗法为例，它就像一座 “桥梁”，一端精准绑定B细胞或浆细胞表面的特定靶点（如BCMA），另一端连接人体自身的T 细胞，相当于直接“召唤”免疫部队，精准清除产生致病抗体的“坏工厂”，从根源上减少抗体生成。这种“精准清除抗体产生源头”的机制，既有别于 FcRn 拮抗剂 “加速清除血液中已有抗体” 和补体抑制剂 “阻断抗体攻击神经接头” 的思路，还有望解决传统B细胞耗竭剂无法深度清除B细胞的问题。

目前，以cizutamig为代表的新型TCE已在重症肌无力患者中开展1期临床研究，初步探索其安全性与有效性。值得一提的是，TCE疗法有望实现“短期治疗、长期缓解”的效果，为患者带来更持久的临床获益。

TCE疗法的探索，标志着MG的精准治疗正从 “靶向蛋白/通路”向“靶向细胞本身” 的更深层次进军。未来的治疗格局将日益 “个体化” ，需综合患者的抗体类型、临床分期、治疗反应及药物可及性（包括治疗成本），量身定制治疗路径。

目前，这类疗法在MG领域尚处于临床前或早期临床试验阶段，但其旨在通过有限疗程实现持久缓解的科学理念，代表了精准治疗向治愈目标的又一次重要迈进。

回顾历程，重症肌无力的治疗之路，从对症治疗、广谱免疫抑制，到针对特定抗体或补体的精准靶向治疗，再到对致病细胞本身的追根溯源，体现了医学界对疾病认知与治疗策略的持续深化和迭代升级。

当选择变多，从被动接受者到主动决策者。

当治疗选择从稀缺走向丰富，患者在欣喜之余，也常伴随着困惑与焦虑。患者与家庭面对的已不仅是“能否治疗”，更是“如何更好地治疗”。

“哪种药最适合我？”

“新药真的更好吗？”

“如果换了药效果不好怎么办？”

这一转变，在带来希望的同时，也带来了新的挑战。这意味着，治疗已不再只是医生单方面的决定，而是医患双方基于充分沟通的共同选择。

成为第一责任人，在希望与现实之间稳健前行。

疾病管理不仅依靠药物，更需要每一天的主动管理。药物可以为健康“托底”，控制症状、减少复发，但科学康复、定期监测、保持良好心态至关重要。

在依靠医学进步的同时，主动学习疾病知识，与医疗团队建立伙伴式的沟通，在纷繁的信息中做出最适合自己的理性决策。这正是在这个充满希望的新药时代，每一位MG患者能够赋予自己的、最强大的力量。

审稿专家：邹漳钰教授

主任医师，科副主任，博士研究生导师 

●中华医学会神经病学分会肌电图与临床神经生理学组委员

●中华医学会神经病学分会周围神经病协作组委员

●中华医学会神经病学分会肌萎缩侧索硬化协作组委员兼秘书

●中国医师协会神经内科医师分会神经肌肉病与肌电图学组委员

●中国研究型医院学会神经科学专业委员会副主任委员

●中国罕见病联盟神经系统罕见病专业委员会委员兼秘书

●中国医院协会罕见病专业委员会委员

●北京神经变性病专业委员会额颞叶痴呆及相关疾病专业委员会常务委员

●福建省医学会神经病学分会委员、周围神经病和神经电生理学组副组长

●福建省海峡医药卫生交流协会神经内科学分会常委、神经变性学组组长

●福建省医学会罕见病分会委员

●福建省药物临床试验与研究学会常务理事

●福建省百千万人才工程省级人选

●主持国家自然科学基金面上项目3项