近日，国家药品监督管理局正式批准依库珠单抗注射液用于治疗6岁及以上抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身型重症肌无力（gMG）儿童患者。这是目前国内首个且唯一获批用于重症肌无力儿童患者的靶向疗法。

全身型重症肌无力一种罕见慢性自身免疫疾病。对于正处于生长发育关键期的儿童而言，疾病不仅影响日常活动，更可能对其成长与生活质量构成挑战。此次获批，对传统治疗效果不佳的儿童患者提供了新的治疗路径。

据悉，此次获批基于依库珠单抗治疗难治性gMG儿童患者的III期临床试验（ECU-MG-303）积极结果。研究显示，治疗第26周时，患者重症肌无力定量评分（QMG）总分较基线显著改善，均值变化为-5.8（95%置信区间：-8.4，-3.13），统计学差异显著（p=0.0004），且疗效具有明确临床意义。

数据显示，依库珠单抗在该儿童人群中的疗效与安全性，与其治疗成人难治性gMG的临床试验表现一致。目前，该适应症正面向多个国家和地区卫生监管机构推进申报。此前，依库珠单抗已于2023年在华获批用于成人同类适应症，且已在美、欧、日等多地获批用于特定成人及儿童gMG患者。

作为全球首个C5补体抑制剂，依库珠单抗通过选择性抑制末端补体C5激活发挥作用，给药方式为诱导剂量期后每两周静脉注射一次。除gMG外，其还在多国获批用于治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒综合征、视神经脊髓炎谱系疾病等特定成人及儿童患者，不适用于产志贺毒素大肠杆菌相关溶血性尿毒症综合征患者。

儿童适应症的获批，是我国在罕见病领域与国际诊疗进展同步的重要体现。也为未来更多儿童罕见病药物的研发与引进带来了积极信号。这一突破有望帮助儿童成长黄金阶段获得更有效的干预，从而改善长期预后，拥抱更健康的成长历程。