亲爱的朋友们，

上周六的直播，您赶上了吗？

活动本次工作坊核心内容梳理

• 治疗目标——“双达标”

MG是一种由自身抗体介导的慢性自身免疫性疾病，治疗目标早已不再局限于“控制症状”，而是力争实现“疗效”与“安全性”的双达标。

症状控制达标（疗效达标）：达到“微小疾病状态”（MSE），即症状基本消失（MG-ADL评分≤1分）。

副作用最小化达标（安全性达标）：治疗相关的副作用最小化（≤1级），或激素用量降至安全范围（如泼尼松≤5-10mg/天）。

• 不同治疗方案及局限性

胆碱酯酶抑制剂（如溴吡斯的明，即“小明”）是一线基础用药，但治标不治本。

急性期治疗：

静脉注射免疫球蛋白（丙球）、血浆置换，用于快速控制严重症状，但存在价格昂贵、血源短缺、操作复杂等问题。

▶ 糖皮质激素（如泼尼松）：一线药物，起效相对快，但副作用大（如高血糖、高血压、骨质疏松、满月脸等）。

▶ 传统免疫抑制剂（如硫唑嘌呤、他克莫司、吗替麦考酚酯等）：常与激素联用，作为“激素助减剂”，但起效慢（数月至半年）、有潜在副作用（如肝肾功能损害、骨髓抑制、感染风险），且约15%患者疗效不佳。

 FcRn拮抗剂（如艾加莫德）：用于治疗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的成人全身型重症肌无力患者，可快速清除致病抗体，起效快，用于急性期或快速改善症状，需周期性给药，部分患者存在头痛、肌痛等副作用。

补体抑制剂（如依库珠单抗）：抑制补体激活，用于AChR抗体阳性的难治性全身型重症肌无力患者，但需注意头痛、上呼吸道感染等副作用。

B细胞靶向药：如泰它西普（双重抑制BLyS/APRIL）和利妥昔单抗（靶向CD20）。

泰它西普是目前唯一获批的作用于MG上游靶点的生物制剂，能从源头上减少异常B细胞分化和抗体产生，III期临床研究证实其在MG治疗中的获益。

利妥昔单抗用于对激素和免疫抑制剂疗效差的难治性全身型重症肌无力(超适应症治疗)，对部分乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性重症肌无力有效，但用药方案目前尚无统一标准，且在我国目前还没有获批利妥昔单抗用于重症肌无力的适应症。

• 个体化用药方案的选择

治疗选择需综合平衡“三性”：有效性、安全性、经济性。医生需与患者共同决策，制定最适合的个体化方案。

基于疾病分期和分型的个体化策略：

AChR（乙酰胆碱受体）抗体阳性全身型重症肌无力患者：

▶ 轻中度的患者：在溴比斯的明对症治疗基础上，可起始选用激素和（或）非激素类免疫抑制剂等传统方案。经济条件较好的患者，可以起始选用生物靶向药物，例如泰它西普作为初始治疗方案替代激素或非激素类免疫抑制剂。有快速起效需求的患者，可以考虑艾加莫德序贯泰它西普或艾加莫德联用激素或非激素免疫抑制剂。新发患者可以考虑胸腺切除和（或）B细胞清除疗法。上述治疗方案足量足疗程使用尚未达标，或发现有疾病活动时则应升级治疗。

▶ MuSK（肌肉特异性受体酪氨激酶）抗体阳性的重症肌无力可选择，推荐激素联合非激素类免疫抑制剂或联合靶向B细胞治疗（如利妥昔单抗）。病情较重时，可以通过血浆置换或艾加莫德达到快速缓解症状的目的。

▶ LRP4（低密度脂蛋白受体相关蛋白4）抗体阳性的患者和SNMG（抗体阴性）患者的治疗可参考AChR（乙酰胆碱受体）抗体阳性患者的治疗选择。

急性期/危象前状态：

本次工作坊清晰地传递出一个积极信号：重症肌无力的治疗已进入一个目标更清晰、手段更多样、策略更精准的新时代。从扎实的传统治疗，到前沿的靶向选择，再到因人而异的个体化方案，医生们拥有了更完善的治疗手段来帮助每位患者实现“高质量生活”的治疗目标。

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温馨提示：本文内容仅为专家观点分享，旨在科普教育，不能替代专业医疗建议。所有治疗决策请务必在您的主治医生指导下进行。