摘要：
《2022中国重症肌无力患者健康报告》由北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心理事、香港中文大学深圳研究院副研究员董咚教授进行了深度解读。她介绍，本研究采用序列混合方法(sequentialmixedmethods)，通过横断面调查为主的定量研究，共收集有效问卷1020份。
2月26日，力量不罕见-2023重症肌无力国际公益论坛在北京举行，国内外学者就后疫情时代重症肌无力的诊疗与管理问题进行研讨。会上发布了《2022中国重症肌无力患者健康报告》（下称报告）。本次论坛由爱力关爱中心主办，烟台爱力罕见病公益中心协办，病痛挑战基金会、杨森中国为此次论坛提供资金支持。
《2022中国重症肌无力患者健康报告》由北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心理事、香港中文大学深圳研究院副研究员董咚教授进行了深度解读。她介绍，本研究采用序列混合方法(sequentialmixedmethods)，通过横断面调查为主的定量研究，共收集有效问卷1020份。
董咚教授表示，通过以深度访谈为主的定性研究，对26位重症肌无力患者，7位重症肌无力患者家属的访谈和7例医生的访谈，描述了我国重症肌无力患者的生活质量，总结出中国重症肌无力患者从发病到确诊再到治疗与康复这个过程中的典型病患旅程，以期达到公众和政府能了解重症肌无力疾病，了解重症肌无力对患者、家庭和社会造成影响。
报告呼吁，更多临床医生能够识别和诊断重症肌无力，希望能有更加有效的治疗药物上市；帮助患者解决治病难、用药难和用药贵的问题，并提出如下9方面建议：
★01 许多病人仍面临确诊的困难，而确诊的关键节点在于是否可以准确定位到神经内科。
为了促进更多重症肌无力患者快速确诊并开始治疗，三方面的知识普及应当得到加强。首先是对眼耳鼻喉科及其他相关科室医生的知识普及，以帮助更多首先到这些科室就诊的重症肌无力病人能得到准确及时的转诊；其次，对中医的知识普及也应当得到加强，从而中西医结合治疗能更有效地展开；最后，相关公共卫生健康部门也应加强对公众的知识普及，提高公众对现代医学知识的认知，从而使各类患者都能更容易更及时地找到就诊科室。
★02 防止复发的关键点在于患者的用药、合并症及生活与情绪管理。
在用药方面，患者的用药依从性仍有待较大提升。为改善这方面的问题，一方面，患者对疾病管理的认知有待提高，患者组织也应加强对患者的医学常识教育；医患之间的信任关系尤为重要，医生应该尽可能在听取病人反馈的基础上长期帮助病人调试最合适的治疗方案。对于一些难治性病人或居住地偏远的病人，应探索由专人进行长期随访的可能性。而对于处在特殊时期（例如孕期和产褥期）的病人，医院也应当加强产科与神经内科的合作，以帮助产科对这类患者要给予特别支持方案，并积极推进多学科医生间的合作。除此之外，患者日常生活与工作的安排，以及心理和情绪的调适，也应当得到足够的重视。
★03许多重症肌无力患者并非医学定义上的“难治型”患者，他们的病情之所以“难治”，更多是由于社会结构上的弱势地位导致。
为帮助这类社会建构的“难治型”病人获取更持续更稳定的治疗，相关政策制定部门应当在社保医保上对其加以支持，推动更多二三线药物纳入医保范围，在全国各地完善及推广“重大疾病特殊门诊”的报销政策。各地医院也应当持续推进互联网医疗方案，帮助偏远地区及经济欠发达地区的病人更方便地接触优质医疗资源。此外，患者组织也应当在就业培训与辅助、心理咨询与调适、病友社群建设等方面给予重症肌无力患者更多的关注和支持，从而减轻患者的经济负担，为患者提供全方位的关怀。
★04提高医生对重症肌无力的关注，促进诊疗过程的完善，推动诊疗指标标准化。
近年来，随着医生群体对罕见病诊疗过程的提高，重症肌无力患者如果能准确找到相关医院的神经内科，进行确诊的难度有所下降。然而，我们也看到，由于重症肌无力发病的初始症状不一，部分患者会去到眼科、耳鼻喉科、五官科、妇产科等其他科室，其他科室的医生能否对这些症状进行识别以及转诊，是患者少走弯路，及时治疗病情的关键，因此我们呼吁其他科室的医生也应该对重症肌无力疾病有基础的认知。此外，就神经内科而言，我们发现不同类型的医院治疗手段略有不同，我们呼吁神经内科医生根据诊疗指南，丰富和改善治疗方案，与患者进行治疗过程中，详细解释病情，加强患者自身对疾病的了解，推动病人早就诊，早确诊，并得到适合的治疗，从而进一步减轻患者的疾病负担。
★05创新治疗方案，引进相关新药。
患者目前可负担的治疗药物相对单一，主要集中为抗胆碱酯酶抑制剂，激素，免疫抑制剂等，由于药物每日服用的不方便性及考虑到药物对身体带来的各种副作用，患者的药物依从性较差（MMASＧ８仅为４．７），这也是导致病人复发的主要原因之一。病人和家属都迫切地希望有创新的治疗方案，评估新药及新的治疗方案与传统治疗方案的对比而言的效用，采用对病友身体及社会功能恢复更好的方案，以帮助病友更好地控制疾病，更好地融入社会。
★06通过社会保障制度减轻患者及家庭经济负担。
疾病对患者的生活质量带来巨大的影响，受到疾病影响，多数病人无法正常工作学习，约４１％的病人无经济收入，５０％的家庭的月收入在５０００以下，经济负担较重。近年来，国家及地区层面针对罕见病的诊断与治疗出台了多项适切的支持政策，重症肌无力患者需要终身服药，药品的费用、药品获得的可便利性会很大程度影响患者的依从性。因此，调整患者在不同地区药物使用及报销政策，通过药物及报销政策提升药物报销的可获得性，通过社会保障制度减轻患者及家庭的负担至关重要。
★07通过社会支持帮助患者及家庭提高生活质量。
疾病对患者的生活质量带来巨大的影响，生活，工作及学习的计划皆要以疾病为考虑的中心，部分患者丧失独立做事和能力，还有少量患者出现说话困难及行走困难。只有４１．７％的患者完全有自理的能力。对患者自身及家属都带来负担及困扰。８０％以上的病人会累及四肢肌和躯干肌，对生活带来很大的影响；部分病人会累及咽喉肌和呼吸肌，会增加危象的发生。ＭＧ患者应该积极干预，坚持治疗，防止疾病的复发及进展。此外，患者的精神健康状况也不容忽视，由于疾病给个人和家庭带来的负担，患者普遍心理负担很重，抑郁焦虑的情况普遍发生。因此，我们倡议政府应该出台更多的社会支持措施，包括心理健康、社区照顾、康复等，帮助患者提升生活质量。
★08关注女性病友的生育健康。
重症肌无力患者中，女性患者比重较高(＞70%)，且发病年龄较早。在访谈中，不少女性患者提及生病对生育的影响，由于生育管理及控制不足，导致疾病复发的情况时有发生。因此，医院相关科室是否能开展多学科合作，提供更为安全有效的生育支持方案支持她们的生育需求，关注新生儿重症肌无力现象，更重要的是如何控制好病情的情况下度过怀孕生产的阶段。
★09培育民间力量，支持患者组织发展。
罕见病群体人数少，面临着诊断与治疗的可及性难题与社会支持匮乏等困境，患者组织与患者社群有着天然的联结，在支持重症肌无力等罕见病社群的诊断与治疗的过程中发挥着独特的作用。患者组织不仅能帮助重症肌无力患者快速准确地找到对应的医院科室与医生进行适切的诊疗，也能在协调医患关系、领域推动等方面团结患者社群进行相应的价值倡导，推动以患者为中心的医疗体系的构建。此外，患者组织对重症肌无力社群进行的咨询陪伴、康复教育、救助帮扶、融合就业、社群赋能等板块的服务，有效地帮助患者个人及家庭应对因疾病导致的社会困境，从而帮助社群更好地与疾病相处，转介相应的资源来帮助患者应对疾病对个人与家庭带来的挑战，更好地融入社会。因此，政府及民间力量应积极培育患者社群，支持患者组织发展，引入相关资源及培训来提升患者组织服务社群的专业性，从而进一步提升罕见病社群的整体生活质量，更有效地推动一个健康公平的社会。
重症肌无力（MG）是一种以乙酰胆碱受体（AChR）抗体引起的神经肌肉连接（NMJ）功能障碍为特征的全身肌肉无力的自身免疫性疾病，涉及细胞免疫、自身抗体和补体障碍，临床中较为少见。主要表现为全身或局部肌肉无力，容易疲劳，在临床中常常出现复视、斜视、肢体无力、咀嚼无力、吞咽困难、说话不清、抬头困难等症状。若处理不及时或不当等，患者易诱发重症肌无力危象，可能出现呼吸衰竭。
《2022中国重症肌无力患者健康报告》是2022年4月由中国红十字基金会启动，杨森中国捐赠支持，北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心实施的公益项目。针对肌无力患者现存生活情况的最权威研究之一。
信息来源：善达网
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