在医学不断发展的进程中，重症肌无力的治疗领域迎来了曙光，已然步入靶向生物制剂时代。曾经，重症肌无力患者在漫长的治疗道路上艰难前行，传统治疗手段存在诸多局限，疗效与安全性难以平衡，患者生活质量受到严重影响。而如今，随着C5补体抑制剂依库珠单抗、FcRn拮抗剂艾加莫德成功被纳入国家医保药品目录，这一局面得到了极大改善。医保政策的有力推动，使得创新药物的可及性显著提升，为众多重症肌无力患者带来了新希望，让他们距离正常生活又近了一步。

靶向治疗药物相较于传统治疗手段，在多个关键方面展现出明显优势。在起效时间上，靶向治疗药物能够更精准地作用于致病靶点，快速发挥治疗作用，有效缩短了患者等待病情缓解的时间。同时，其安全性也更具保障，大大降低了传统药物可能带来的一系列不良反应，减轻了患者在治疗过程中的痛苦。那么，这些给患者带来希望的靶向治疗药物，在临床上究竟该如何正确使用？又有哪些必须注意的事项呢？

8月18日，北京爱力重症肌无力罕见病关爱中心与中国医科大学附属第一医院神经内科强强联合，共同开展了“给力中国行”重症肌无力多学科康复工作坊·沈阳站活动。此次活动以“关注重症肌无力，让无力变有力”为主题，旨在为患者提供全面、专业的疾病知识与治疗指导。活动现场气氛热烈，通过爱力云鹿学院线上直播，其影响力迅速扩散，让更多无法亲临现场的患者也能从中受益。

活动期间，来自中国医科大学附属第一医院神经内科的多位医护专家齐聚一堂，围绕患者群体普遍关注的重症肌无力诊断方法、常用药物治疗方法、最新诊疗进展、康复护理等核心内容，进行了精彩绝伦的授课及互动交流。专家们凭借丰富的临床经验和深厚的专业知识，深入浅出地讲解，为患者们答疑解惑，帮助他们更好地了解自身疾病，树立战胜病魔的信心。

其中，朱瑞霞教授就靶向治疗药物的使用方法、注意事项以及最新研究进展进行了详细讲解与分享。朱教授的讲解犹如一盏明灯，照亮了患者们在靶向治疗道路上的前行方向。以下内容摘自朱瑞霞教授《重症肌无力治疗新选择》。

依库珠单抗：精准阻断，开启治疗新篇

依库珠单抗是一种靶向补体C5的重组人源化单克隆抗体，它的作用机制精妙而独特。依库珠单抗能够以高亲和力与补体C5紧密结合，如同精准的“锁钥”一般，有效阻断其裂解过程。这一关键作用减少了神经肌肉接头处膜攻击复合物的形成和沉积，从而发挥对全身型重症肌无力的治疗作用。值得一提的是，依库珠单抗在发挥治疗作用的同时，不会影响近段补体功能，巧妙地保留了免疫调剂的作用，为患者的免疫系统提供了更温和的保护。

在使用方法上，依库珠单抗的诱导阶段至关重要。患者在诱导阶段的剂量为每周900毫克，需持续用药4周，这如同为治疗大厦奠定坚实的基础，为后续治疗效果的发挥做好铺垫。进入维持阶段，即第5周时，患者需接受1200毫克输注，之后则维持每2周1200毫克的用药频率，以稳定控制病情。

然而，使用依库珠单抗并非毫无风险。用药前2周需接种ACYW135群脑膜炎球菌多糖疫苗，这是一道重要的预防防线。对于不接种疫苗的患者，需要预防性使用抗生素直至疫苗接种后2周，以降低感染风险。在副作用方面，依库珠单抗最常见的副作用是头痛、上呼吸道感染、鼻咽炎和胃肠道不适。虽然这些副作用大多可控，但患者在用药过程中仍需密切关注自身身体状况，如有异常及时与医生沟通。

艾加莫德：周期给药，助力患者康复

FcRn受体拮抗剂艾加莫德的作用机制同样引人关注，它通过结合IgG和白蛋白维持其血浆浓度，为重症肌无力的治疗开辟了新途径。

艾加莫德的使用方法较为特殊，需要周期性给药。1个周期为4周，每周1次，连用4周，每次在1小时内静脉输注10mg/Kg体重艾加莫德（不超过800mg）。其起效速度快，能迅速缓解患者症状，但也存在症状容易波动的问题。为了实现更好的治疗效果，目前有两种长程用药方法可供选择。第一种是前两个周期使用固定 “4+4”治疗方案，帮助患者达到MSE（最小症状状态），后续再根据患者个体情况进行个体化周期方式治疗；第二种是在用药首月采用每周一次，连续四周的给药方案，从第二个月起，改为每两周一次给药。这两种方案各有优势，医生会根据患者的具体病情、身体状况等因素综合考量，为患者制定最适宜的治疗方案。

除了朱瑞霞教授关于靶向治疗药物的精彩分享，活动中还有其他专家带来的丰富内容。朱颖副主任医师、副教授带来的《认识重症肌无力》，从疾病的发病机制、症状表现等基础层面入手，让患者对重症肌无力有了全面而深入的认识；郝悦含主治医师的《重症肌无力的基础治疗》，详细介绍了传统治疗方法的要点与注意事项，为患者的治疗提供了全面的知识储备；孙盈主管护师的《重症肌无力的护理》则从日常生活护理的角度出发，为患者和家属提供了实用的护理技巧和建议，强调了护理在疾病康复过程中的重要作用。

本次活动的成功举办，离不开爱心企业的大力支持。在此，我们特别致谢阿斯利康，正是他们的爱心善举和对医疗事业的执着投入，为重症肌无力患者的治疗与康复提供了有力保障。

活动虽然已经结束，但我们对重症肌无力患者的关爱与支持从未停止。为了让更多患者能够回顾活动中的精彩内容，获取专业的疾病知识，我们提供了直播回放。您只需长按下方二维码进入云鹿学院，即可观看精彩回放，随时学习专家们的宝贵经验与知识。同时，我们也非常重视您的反馈建议。在收看本次线上直播后，请您提供宝贵的意见和建议给我们，您的每一条反馈都将帮助我们不断改进和完善服务，为患者提供更优质的帮助。

如果您在观看回放后，对重症肌无力还有任何疑问，或者在日常生活中需要帮助，请扫描下方二维码，随时联系我们爱力的工作人员小和。我们将竭诚为您服务，为您答疑解惑，提供力所能及的帮助。无论何时何地，我们都与您同在，共同为战胜重症肌无力而努力。

此外，我们还为重症肌无力患者及家属搭建了多元化的交流和学习平台。您可以在新浪微博上关注@爱力重症肌无力关爱中心，在抖音上关注爱力关爱中心，获取更多关于重症肌无力的最新资讯、科普知识以及患者的康复故事，感受来自同病相怜群体的温暖与力量。同时，我们也强烈推荐您关注我们的公众号“爱力家人”，这里不仅有针对重症肌无力患者的专业医学科普、丰富的在线课程，还提供具有普适性的养生、生活资讯，让您在与疾病抗争的道路上不再孤单。

重症肌无力虽然是一种棘手的疾病，但只要我们持续关注、积极探索，不断提升治疗水平，加强患者关怀，就一定能够让更多患者“让无力变有力”，重获健康生活。让我们携手共进，为重症肌无力患者创造更美好的明天